政策法規
時(shí)下的生物醫藥界熱鬧非凡！就在上周，《人類(lèi)遺傳資源管理條例實(shí)施細則》（下稱(chēng)《實(shí)施細則》）定稿發(fā)布，一時(shí)間科技界、生物醫藥界、法律界討論熱烈，氣氛喧囂。 事實(shí)上，《實(shí)施細則》的出臺，并非一蹴而就。自2019年7月1日施行《中華人民共和國人類(lèi)遺傳資源管理條例》（下稱(chēng)《人遺條例》）以來(lái)，國際合作新藥臨床試驗的參與各方，一直都期待著(zhù)《人類(lèi)遺傳資源管理條例實(shí)施細則》早日出臺。 歷時(shí)2年多，科技部于2022年3月22日發(fā)布了《人類(lèi)遺傳資源管理條例實(shí)施細則征求意見(jiàn)稿（征求意見(jiàn)稿）》（下稱(chēng)《實(shí)施細則（征求意見(jiàn)稿）》），令我們翹首以盼的實(shí)施細則有了眉目。就在上周，《實(shí)施細則》定稿發(fā)布，并將于2023年7月1日正式施行。 本文將對比2019年發(fā)布《人遺條例》、2022年發(fā)布的《實(shí)施細則（征求意見(jiàn)稿）》以及上周發(fā)布的《實(shí)施細則》三份文件，從藥械臨床試驗的角度，對部分關(guān)鍵條例進(jìn)行解讀，曲中是非，歡迎討論！ （一）細化外方單位的定義和認定圖片 根據目前我國對人類(lèi)遺傳資源的監管要求，外方單位不得在我們境內采集、保藏我國人類(lèi)遺傳資源，亦不得向境外提供我國人類(lèi)遺傳資源；若外方單位需要利用我國人類(lèi)遺傳資源開(kāi)展科學(xué)研究活動(dòng)，需采取與中方單位合作的方式進(jìn)行。根據《人遺條例》的規定，外方單位的定義為“外國組織及外國組織、個(gè)人設立或者實(shí)際控制的機構”，中方單位的定義為“我國科研機構、高等學(xué)校、醫療機構、企業(yè)”。 與《實(shí)施細則（征求意見(jiàn)稿）》一致，該次《實(shí)施細則》第十一條將外方單位進(jìn)一步明確定義為“境外組織及境外組織、個(gè)人設立或者實(shí)際控制的機構”，同時(shí)在十二條細化了對外方單位應包括以下情形： 1.境外組織、個(gè)人持有或者間接持有機構百分之五十以上的股份、股權、表決權、財產(chǎn)份額或者其他類(lèi)似權益； 2.境外組織、個(gè)人持有或者間接持有機構的股份、股權、表決權、財產(chǎn)份額或者其他類(lèi)似權益不足百分之五十，但其所享有的表決權或者其他權益足以對機構的決策、管理等行為進(jìn)行支配或者施加重大影響； 3. 境外組織、個(gè)人通過(guò)投資關(guān)系、協(xié)議或者其他安排，足以對機構的決策、管理等行為進(jìn)行支配或者施加重大影響； 4.法律、行政法規、規章規定的其他情形。 基于以上規定，在判斷是否屬于外方單位時(shí)，首先看是否有境外組織或個(gè)人持50%以上股權或表決權等情形； 其次是即便境外組織或個(gè)人持有不足50%以上股權或表決權等情形時(shí)，是否相關(guān)權益足以對該機構的決策管理施加重大影響；但是關(guān)于監管部門(mén)會(huì )如何認定構成重大影響，建議應持續關(guān)注《實(shí)施細則》實(shí)施后監管部門(mén)在實(shí)踐中對外資股權低于50%但屬于重大影響的判定； 第三，對于通過(guò)境外組織或個(gè)人通過(guò)投資關(guān)系、協(xié)議或者其他安排能夠實(shí)質(zhì)控制的內資企業(yè)，比如 VIE架構下的內資企業(yè)，亦會(huì )被認定為外方單位。 此外，與《實(shí)施細則（征求意見(jiàn)稿）》相比，《實(shí)施細則》首次新增規定明確“設在港澳的內資實(shí)控機構視為中方單位”；雖然何為“內資實(shí)控機構”仍有待監管部門(mén)的進(jìn)一步解釋和定義，但這顯然明確了內資企業(yè)設在港澳地區并實(shí)質(zhì)控制的機構在利用我國人類(lèi)遺傳資源管理時(shí)不應視作外方單位管理，而應享受中方單位的待遇，這有利于內資企業(yè)利用該政策法規在港澳地區對其業(yè)務(wù)進(jìn)行布局。 總體來(lái)看，很多既往被界定為“外方單位”的本土醫藥企業(yè)，若境外組織或個(gè)人持有股份遠達不到百分之五十，且對該機構的決議或決策、內部管理無(wú)重大影響，將會(huì )轉歸至“中方單位”，對業(yè)界來(lái)說(shuō)，無(wú)疑是重大利好。 但值得一提的是，關(guān)于企業(yè)中參與重大“決議或者決策，內部管理的重大影響”的描述在實(shí)際判斷中相對主觀(guān)?；谶^(guò)往認知，是否會(huì )出現企業(yè)為滿(mǎn)足政策要求，導致在外籍人事占股比重、參與公司決策表決及重大影響等方面出現矯枉過(guò)正或層層加碼的情況，還需要在實(shí)踐中進(jìn)行觀(guān)察。 （二）進(jìn)一步明確人類(lèi)遺傳資源信息的定義以及除外情形圖片 《人遺條例》第二條將人類(lèi)遺傳資源信息定義為利用人類(lèi)遺傳資源材料產(chǎn)生的數據等信息資料；該定義較為寬泛，導致了業(yè)內人士在實(shí)踐中對哪些數據或信息應被定義為人類(lèi)遺傳資源信息時(shí)仍持有不少爭議。 科技部通過(guò)其官網(wǎng)在2022年發(fā)布的兩篇與人類(lèi)遺傳資源管理相關(guān)的官方常見(jiàn)問(wèn)題解答里，首次正式明確僅收集不含人類(lèi)遺傳資源信息的數據，不在人類(lèi)遺傳資源管理范圍（比如心電圖數據）；以及采集臨床圖像數據（如B超、CT、PET-CT、核磁共振、X射線(xiàn)等影像數據，介入、眼底鏡、內窺鏡、皮膚鏡、病理診斷等圖片數據）、不涉及人群基因研究的臨床數據（如血常規、尿常規、肝腎功、血生化等一般實(shí)驗室檢查信息，身高、體重等生長(cháng)發(fā)育指標，問(wèn)卷信息，影像學(xué)/圖片結果數據等），亦明確無(wú)需申報人類(lèi)遺傳資源采集許可審批。 因此，《實(shí)施細則》與前期頒發(fā)的官方解讀的立場(chǎng)一樣，將人類(lèi)遺傳資源信息的定義進(jìn)一步明確為“利用人類(lèi)遺傳資源材料產(chǎn)生的人類(lèi)基因、基因組數據等信息資料”，并列明“不包括臨床數據、影像數據、蛋白質(zhì)數據和代謝數據”。 《實(shí)施細則》中的以上定義更加符合人類(lèi)遺傳資源信息生物學(xué)含義，確實(shí)對之前比較模糊的評審范圍進(jìn)行了限制和明確，反映了新規下監管部門(mén)對人類(lèi)遺傳資源信息的監管思路，研發(fā)是否涉及人類(lèi)遺傳資源信息、是否應該進(jìn)行相應審批備案的問(wèn)題也更加清晰明確，有利于行業(yè)發(fā)展。以產(chǎn)品注冊為目的的臨床試驗將不再需要采集審批，除非涉及重要遺傳家系和特定地區人類(lèi)遺傳資源采集，這無(wú)疑又是一項利好業(yè)界的重大改革措施！ （三）放寬采集審批許可的適用范圍圖片 圖片根據《人遺條例》第十一條規定，采集我國重要遺傳家系、特定地區人類(lèi)遺傳資源或者采集國務(wù)院科學(xué)技術(shù)行政部門(mén)規定種類(lèi)、數量的人類(lèi)遺傳資源的，應獲得采集審批許可。在目前的采集行政許可實(shí)操層面，根據科技部官網(wǎng)公開(kāi)的《中國人類(lèi)遺傳資源采集審批行政許可事項服務(wù)指南》，里面對《人遺條例》列舉的重要遺傳家系（比如規定患病家系或具有遺傳性特殊體質(zhì)或生理特征成員五人以上，涉及三代）、特定地區人類(lèi)遺傳資源（比如規定不以是否為少數民族聚聚區為劃分依據）、國務(wù)院科學(xué)技術(shù)行政部門(mén)規定種類(lèi)或數量的人類(lèi)遺傳資源（比如規定種類(lèi)是指罕見(jiàn)病，規定的數量是指累積500人以上）這三種情形的適用均作了細分。 與《實(shí)施細則（征求意見(jiàn)稿）》對采集審批許可的適用范圍的規定一樣，《實(shí)施細則》與采集審批服務(wù)指南相比，其放寬了采集審批許可的適用范圍，即明確以下情形可以不用申請采集審批許可： 1.高血壓、糖尿病、紅綠色盲、血友病等常見(jiàn)疾病的采集活動(dòng)不納入重要遺傳家系管理； 2.用于大規模人群研究且人數小于3000例的人類(lèi)遺傳資源采集活動(dòng)； 3.用于大規模人群研究且人數大于3000例，但是屬于為取得相關(guān)藥品和醫療器械在我國上市許可的臨床試驗涉及的人類(lèi)遺傳資源采集活動(dòng)。 與此同時(shí)，《實(shí)施細則》在第二十九條進(jìn)一步明確，對于應當申請行政許可的人類(lèi)遺傳資源保藏活動(dòng)同時(shí)涉及人類(lèi)遺傳資源采集的，申請人僅需要申請人類(lèi)遺傳資源保藏行政許可，無(wú)需另行申請人類(lèi)遺傳資源采集行政許可。 （四）縮小了臨床試驗備案適用范圍圖片 《實(shí)施細則》第三十二條明確為取得相關(guān)藥品和醫療器械在我國上市許可，在臨床醫療衛生機構利用我國人類(lèi)遺傳資源開(kāi)展國際合作臨床試驗、不涉及人類(lèi)遺傳資源材料出境的，不需要批準，但應當符合下列情況之一，并在開(kāi)展臨床試驗前將擬使用的人類(lèi)遺傳資源種類(lèi)、數量及其用途向科技部備案： 1.涉及的人類(lèi)遺傳資源采集、檢測、分析和剩余人類(lèi)遺傳資源材料處理等在臨床醫療衛生機構內進(jìn)行。 2.涉及的人類(lèi)遺傳資源在臨床醫療衛生機構內采集，并由相關(guān)藥品和醫療器械上市許可臨床試驗方案指定的境內單位進(jìn)行檢測、分析和剩余樣本處理。 上述臨床醫療衛生機構是指在我國相關(guān)部門(mén)備案、依法開(kāi)展臨床試驗的醫療機構、疾病預防控制機構等。為取得相關(guān)藥品和醫療器械在我國上市許可的臨床試驗涉及的探索性研究部分，應當申請人類(lèi)遺傳資源國際科學(xué)研究合作行政許可。 根據《實(shí)施細則》，注冊上市涉及臨床方案中規定的境內第三方實(shí)驗室進(jìn)行檢測、分析和剩余樣本處理的，并符合上述規定情形的，則申報國際合作臨床試驗備案。根據《實(shí)施細則》，科技部將制定并及時(shí)發(fā)布采集、保藏、利用、對外提供我國人類(lèi)遺傳資源行政許可、備案等服務(wù)指南和示范文本，為申請人辦理人類(lèi)遺傳資源行政許可、備案等事項提供便捷和專(zhuān)業(yè)的指導和服務(wù)。 （五）擴大無(wú)需申報數據備份備案范圍圖片 根據《實(shí)施細則》第二條明確人類(lèi)遺傳資源信息包括利用人類(lèi)遺傳資源材料產(chǎn)生的人類(lèi)基因、基因組數據等信息資料，同時(shí)不包括臨床數據、影像數據、蛋白質(zhì)數據和代謝數據。 《實(shí)施細則》第三十六條列出將人類(lèi)遺傳資源信息向境外組織、個(gè)人及其設立或者實(shí)際控制的機構提供或者開(kāi)放使用的，中方信息所有者應當向科技部事先報告并提交信息備份。向科技部事先報告應當報送下列事項信息： 1.向境外組織、個(gè)人及其設立或者實(shí)際控制的機構提供或者開(kāi)放使用我國人類(lèi)遺傳資源信息的目的、用途； 2.向境外組織、個(gè)人及其設立或者實(shí)際控制的機構提供或開(kāi)放使用我國人類(lèi)遺傳資源信息及信息備份情況； 3.接收人類(lèi)遺傳資源信息的境外組織、個(gè)人及其設立或者實(shí)際控制的機構的基本情況； 4.向境外組織、個(gè)人及其設立或者實(shí)際控制的機構提供或者開(kāi)放使用對我國人類(lèi)遺傳資源保護的潛在風(fēng)險評估情況。 已取得行政許可的國際科學(xué)研究合作或者已完成備案的國際合作臨床試驗實(shí)施過(guò)程中，中方單位向外方單位提供合作產(chǎn)生的人類(lèi)遺傳資源信息的，如國際合作協(xié)議中已約定由合作雙方使用，不需要單獨事先報告和提交信息備份。 對于已獲批的國際合作審批或已備案的國際合作備案，合作雙方使用人類(lèi)遺傳資源信息，自2022年4月15日科技部發(fā)布的《關(guān)于更新人類(lèi)遺傳資源管理常見(jiàn)問(wèn)題解答（系列問(wèn)答二）》的通知已經(jīng)優(yōu)化了數據備份備案的流程?！秾?shí)施細則》又將代謝數據以及蛋白質(zhì)數據移出了人類(lèi)遺傳資源信息的行列，申請人將不需再進(jìn)行數據備案。 結語(yǔ)： 較之于現行規則，《實(shí)施細則》一方面合理化調整、限縮監管范圍，使監管范圍更符合行業(yè)實(shí)踐，另一方面則著(zhù)力提高執法能力、規范執法程序，使監管力度整體提升。整體而言，《實(shí)施細則》對現有制度的調整與行業(yè)實(shí)踐更加貼合，對于藥物和醫療器械臨床研究更是重大利好，將加速我國藥物和醫療器械的臨床開(kāi)發(fā)進(jìn)程，期待《人類(lèi)遺傳資源管理條例實(shí)施細則》配套的新版服務(wù)指南以及科技部申報平臺早日更新。
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今天（4月15日），國家藥監局發(fā)布《藥物警戒檢查指導原則》，文件涵蓋常規檢查重點(diǎn)考慮因素、有因檢查重點(diǎn)考慮因素、檢查方式、檢查地點(diǎn)、缺陷風(fēng)險等級、評定標準等6個(gè)方面，該文件自發(fā)布之日起施行。關(guān)于博濟醫藥：新藥&醫療器械一站式綜合服務(wù)CRO 博濟醫藥“一站式”服務(wù)包括：新藥立項研究和活性篩選、藥學(xué)研究(原料、制劑)、藥物評價(jià)（藥效學(xué)、毒理學(xué)）、小分子創(chuàng )新藥一體化服務(wù)、臨床研究、中美雙報（注冊服務(wù)）、CDMO生產(chǎn)（MAH落地）、技術(shù)成果轉化等,涵蓋了新藥研發(fā)各個(gè)階段。
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今天（4月11日），CDE發(fā)布《雙特異性抗體類(lèi)抗腫瘤藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導原則》征求意見(jiàn)稿，文件涵蓋背景、雙特異性抗體的特點(diǎn)、確定合理的研發(fā)立題、臨床研發(fā)中需要關(guān)注的問(wèn)題、總結等5大章節，該文件征求意見(jiàn)時(shí)限自發(fā)布之日起1個(gè)月。關(guān)于博濟醫藥：新藥&醫療器械一站式綜合服務(wù)CRO博濟醫藥科技股份有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)“博濟醫藥”， 股票代碼為300404）創(chuàng )建于2002年，2015年在深圳創(chuàng )業(yè)板上市，注冊資本金2.61億元，是一家為國內外醫藥企業(yè)提供藥品、醫療器械研發(fā)與生產(chǎn)全流程“一站式”外包服務(wù)（CRO+CDMO）的新型高新技術(shù)企業(yè)。公司擁有5.1萬(wàn)平方米的現代化辦公、實(shí)驗和生產(chǎn)場(chǎng)所，目前有超1000名員工，旗下?lián)碛卸嗉胰Y、控股子公司以及十余家關(guān)聯(lián)業(yè)務(wù)的參股公司；目前獲得中國醫藥外包公司10強、廣州市科技小巨人企業(yè)、廣東省誠信示范企業(yè)、廣州市著(zhù)名商標、中國最具投資價(jià)值企業(yè)50強、中國醫藥質(zhì)量管理協(xié)會(huì )CRO分會(huì )會(huì )長(cháng)單位等榮譽(yù)稱(chēng)號；是國內僅有的兩家全流程服務(wù)CRO之一，也是以臨床試驗為主要業(yè)務(wù)的CRO上市公司之一。博濟醫藥“一站式”服務(wù)包括：新藥立項研究和活性篩選、藥學(xué)研究(原料、制劑)、藥物評價(jià)（藥效學(xué)、毒理學(xué)）、小分子創(chuàng )新藥一體化服務(wù)、臨床研究、中美雙報（注冊服務(wù)）、CDMO生產(chǎn)（MAH落地）、技術(shù)成果轉化等,涵蓋了新藥研發(fā)各個(gè)階段。
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昨天下午（4月1日），CDE發(fā)布《胰島素類(lèi)產(chǎn)品生物類(lèi)似藥藥學(xué)研究與評價(jià)技術(shù)指導原則》的通告，文件涵蓋前言、適用范圍、一般原則、生產(chǎn)用原材料、生產(chǎn)工藝、質(zhì)量研究與質(zhì)量標準、穩定性研究、儲存容器和密閉系統、名詞解釋等9個(gè)方面，該文件自發(fā)布之日起施行。 關(guān)于博濟醫藥：新藥&醫療器械一站式綜合服務(wù)CRO 博濟醫藥科技股份有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)“博濟醫藥”， 股票代碼為300404）創(chuàng )建于2002年，2015年在深圳創(chuàng )業(yè)板上市，注冊資本金2.61億元，是一家為國內外醫藥企業(yè)提供藥品、醫療器械研發(fā)與生產(chǎn)全流程“一站式”外包服務(wù)（CRO+CDMO）的新型高新技術(shù)企業(yè)。公司擁有5.1萬(wàn)平方米的現代化辦公、實(shí)驗和生產(chǎn)場(chǎng)所，目前有超1000名員工，旗下?lián)碛卸嗉胰Y、控股子公司以及十余家關(guān)聯(lián)業(yè)務(wù)的參股公司；目前獲得中國醫藥外包公司10強、廣州市科技小巨人企業(yè)、廣東省誠信示范企業(yè)、廣州市著(zhù)名商標、中國最具投資價(jià)值企業(yè)50強、中國醫藥質(zhì)量管理協(xié)會(huì )CRO分會(huì )會(huì )長(cháng)單位等榮譽(yù)稱(chēng)號；是國內僅有的兩家全流程服務(wù)CRO之一，也是以臨床試驗為主要業(yè)務(wù)的CRO上市公司之一。 博濟醫藥“一站式”服務(wù)包括：新藥立項研究和活性篩選、藥學(xué)研究(原料、制劑)、藥物評價(jià)（藥效學(xué)、毒理學(xué)）、小分子創(chuàng )新藥一體化服務(wù)、臨床研究、中美雙報（注冊服務(wù)）、CDMO生產(chǎn)（MAH落地）、技術(shù)成果轉化等,涵蓋了新藥研發(fā)各個(gè)階段。
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今天下午（2月22日），CDE就《藥審中心加快創(chuàng )新藥上市申請審評工作程序（試行）》征求意見(jiàn)。該文件包含適用范圍及審評時(shí)限、工作程序、工作要求等3大章節13項細則，征求意見(jiàn)時(shí)間為公示之日起兩周。為鼓勵研究和創(chuàng )制新藥，滿(mǎn)足臨床用藥需求，加快創(chuàng )新藥品種審評審批速度，制定本工作程序。一、適用范圍及審評時(shí)限（一）品種范圍：適用于納入突破性治療藥物程序的創(chuàng )新藥。（二）研發(fā)階段：適用于申請人在探索性臨床試驗完成后，已具備開(kāi)展關(guān)鍵性臨床試驗條件至批準上市前。本程序無(wú)需申請人申請，納入突破性治療藥物程序的創(chuàng )新藥品種可自動(dòng)按照本程序開(kāi)展后續溝通交流及審評審批工作。（三）時(shí)限要求：溝通交流時(shí)限為30日，品種審評時(shí)限同優(yōu)先審評品種時(shí)限為130日。二、工作程序（一）溝通交流符合本程序范圍的品種，申請人可按照I類(lèi)會(huì )議（30日）提出溝通交流申請。1. 關(guān)鍵性臨床試驗相關(guān)溝通交流申請人在完成前期探索性臨床試驗后，可在關(guān)鍵性臨床試驗前和期間提出溝通交流申請，明確提出影響藥品申報的關(guān)鍵技術(shù)問(wèn)題及相關(guān)支持性材料，提交符合注冊申報資料格式要求的階段性研究資料。藥審中心結合具體品種情況，根據部門(mén)適應癥分組、審評任務(wù)特點(diǎn)及人員利益沖突情況，組建審評團隊。審評團隊負責該品種申報前溝通交流至受理后技術(shù)審評全過(guò)程，該團隊一般包含審評人員、合規審查人員、受理人員及項目管理人員。在此階段，藥審中心與申請人就后續溝通交流計劃、階段性研究資料提交計劃、藥品上市許可申請遞交計劃等內容進(jìn)行討論并達成一致意見(jiàn)。申請人應按照計劃開(kāi)展后續工作，藥審中心將持續與申請人對接和指導。同時(shí)，藥審中心受理人員可提前介入，指導申請人按照要求整理申報資料。2. 上市許可申請前（pre-NDA）溝通交流申請人在提出藥品上市許可申請前，可提出溝通交流申請，明確提出擬討論的問(wèn)題及相關(guān)支持性材料，提交符合注冊申報資料格式和內容要求的研究資料。該類(lèi)溝通交流申請可在單專(zhuān)業(yè)或多專(zhuān)業(yè)完成上市申報資料準備后予以申請。藥審中心根據申請人提出的咨詢(xún)問(wèn)題安排審評團隊進(jìn)行溝通交流并就研究資料進(jìn)行初步審評。藥審中心可就目前申報資料存在的問(wèn)題反饋申請人，申請人進(jìn)一步補充完善后可再次提出溝通交流申請滾動(dòng)補充資料。除相關(guān)技術(shù)問(wèn)題外，審評團隊應初步審核生產(chǎn)工藝信息表、質(zhì)量標準、說(shuō)明書(shū)和標簽樣稿等批件附件，審評人員應將涉及批件附件重大缺陷問(wèn)題告知申請人。申請人應在申報上市前按審評要求完成相應修訂，并在申報時(shí)提供修訂后的批件附件。根據藥物研發(fā)的具體情況，申請人可就在提交上市許可申請后進(jìn)一步提交資料（如更長(cháng)期的療效和安全性數據等）的計劃與藥審中心達成一致。（二）核查檢驗申請人在正式申報上市前應提前準備供注冊核查檢驗使用的全套申報資料光盤(pán)（包括研制情況信息表、生產(chǎn)情況信息表、現場(chǎng)主文件清單、臨床試驗研究情況信息表和臨床試驗信息匯總表）及質(zhì)量標準、生產(chǎn)工藝（制造及檢定規程）。針對此類(lèi)品種的注冊核查檢驗工作原則上按照優(yōu)先審評及《藥品注冊核查檢驗啟動(dòng)工作程序（試行）》相關(guān)要求,予以?xún)?yōu)先安排。注冊檢驗：鼓勵申請人在正式申報上市前即向藥品檢驗機構提出注冊檢驗。申請人在受理前未提出藥品前置注冊檢驗的，藥審中心將在受理時(shí)即向申請人開(kāi)具注冊檢驗通知書(shū)，并告知藥品檢驗機構。注冊核查：各審評專(zhuān)業(yè)和合規專(zhuān)業(yè)應在注冊申請任務(wù)到達后7日內完成品種因素和研發(fā)生產(chǎn)主體合規因素情形標注，10日內完成啟動(dòng)注冊核查任務(wù)電子推送。（三）受理及任務(wù)分配藥審中心受理及項目管理人應提前介入，在pre-NDA溝通交流階段參與指導申請人申報資料準備工作，確保受理問(wèn)題在申報前得到解決，申請人提交申報資料即能受理。對于通用名核定工作，參照優(yōu)先審評處理。項目管理人全程跟進(jìn)品種情況，協(xié)調溝通各環(huán)節，品種受理后項目管理人第一時(shí)間分配任務(wù)，并在審評系統進(jìn)行特殊標記，保證相關(guān)品種受理審評工作能夠順利推進(jìn)。（四）專(zhuān)業(yè)審評專(zhuān)業(yè)審評部長(cháng)按照Pre-NDA溝通交流確定的審評團隊人員安排分配審評任務(wù)。專(zhuān)業(yè)審評人員在開(kāi)始審評審批之前，應當在技術(shù)審評系統上對本人有誤利益沖突情況進(jìn)行再次確認，無(wú)利益沖突的應當簽署無(wú)利益沖突聲明，然后開(kāi)展審評工作。根據技術(shù)審評需要及溝通交流會(huì )上達成的共識，專(zhuān)業(yè)主審人可按照優(yōu)先審評工作相關(guān)要求，提出接收滾動(dòng)資料需求，按流程審核同意后辦理資料接收及存檔工作。專(zhuān)業(yè)審評過(guò)程中，經(jīng)過(guò)專(zhuān)業(yè)部門(mén)專(zhuān)業(yè)技術(shù)委員會(huì )討論需要召開(kāi)專(zhuān)家咨詢(xún)會(huì )的，在保證專(zhuān)業(yè)時(shí)限的情況下，可由專(zhuān)業(yè)審評部門(mén)通過(guò)中心內部請示提出召開(kāi)會(huì )議。藥審中心優(yōu)先組織專(zhuān)家咨詢(xún)會(huì )（鼓勵線(xiàn)上會(huì )議），原則上10日內組織召開(kāi)，具體會(huì )議組織按照專(zhuān)家咨詢(xún)會(huì )工作執行。（五）綜合審評主審報告人在各專(zhuān)業(yè)意見(jiàn)的基礎上進(jìn)行匯總，起草主審綜合報告并創(chuàng )建代擬批件，上傳相應附件，提交主審報告部部長(cháng)審核。綜合審評過(guò)程中，經(jīng)過(guò)部門(mén)專(zhuān)業(yè)技術(shù)委員會(huì )討論需要召開(kāi)專(zhuān)家咨詢(xún)會(huì )的，由綜合審評部門(mén)按照專(zhuān)家咨詢(xún)會(huì )程序提出召開(kāi)會(huì )議，業(yè)務(wù)管理處優(yōu)先組織專(zhuān)家咨詢(xún)會(huì )（鼓勵線(xiàn)上會(huì )議），原則上10日內組織召開(kāi)。（六）審核簽發(fā)主審報告部部長(cháng)將綜合報告及草擬批件等提交至中心領(lǐng)導后，由中心領(lǐng)導進(jìn)行審核簽發(fā)。（七）制件送局業(yè)務(wù)管理處于3個(gè)工作日內完成送簽文件的制作，并按時(shí)送至國家局進(jìn)行審批。三、工作要求（一）申請人應提高藥品研發(fā)主體責任意識，在提交溝通交流申請時(shí)，會(huì )議材料和問(wèn)題應當與當前研發(fā)階段相匹配，并提供支持性研究資料，提高溝通效率和質(zhì)量。（二）藥審中心項目管理人應協(xié)助審評團隊，加強品種的協(xié)調和督導工作。（三）藥審中心審評團隊內部應將加強溝通，及時(shí)解決存在的技術(shù)問(wèn)題，保證按時(shí)限完成審評工作。關(guān)于博濟醫藥：新藥&醫療器械一站式綜合服務(wù)CRO 博濟醫藥科技股份有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)“博濟醫藥”， 股票代碼為300404）創(chuàng )建于2002年，2015年在深圳創(chuàng )業(yè)板上市，注冊資本金2.61億元，是一家為國內外醫藥企業(yè)提供藥品、醫療器械研發(fā)與生產(chǎn)全流程“一站式”外包服務(wù)（CRO+CDMO）的新型高新技術(shù)企業(yè)。公司擁有5.1萬(wàn)平方米的現代化辦公、實(shí)驗和生產(chǎn)場(chǎng)所，目前有超1000名員工，旗下?lián)碛卸嗉胰Y、控股子公司以及十余家關(guān)聯(lián)業(yè)務(wù)的參股公司；目前獲得中國醫藥外包公司10強、廣州市科技小巨人企業(yè)、廣東省誠信示范企業(yè)、廣州市著(zhù)名商標、中國最具投資價(jià)值企業(yè)50強、中國醫藥質(zhì)量管理協(xié)會(huì )CRO分會(huì )會(huì )長(cháng)單位等榮譽(yù)稱(chēng)號；是國內僅有的兩家全流程服務(wù)CRO之一，也是以臨床試驗為主要業(yè)務(wù)的CRO上市公司之一。 博濟醫藥“一站式”服務(wù)包括：新藥立項研究和活性篩選、藥學(xué)研究(原料、制劑)、藥物評價(jià)（藥效學(xué)、毒理學(xué)）、小分子創(chuàng )新藥一體化服務(wù)、臨床研究、中美雙報（注冊服務(wù)）、CDMO生產(chǎn)（MAH落地）、技術(shù)成果轉化等,涵蓋了新藥研發(fā)各個(gè)階段。
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日前（2月17日），CDE發(fā)布《新型冠狀病毒肺炎抗病毒新藥臨床試驗技術(shù)指導原則（試行）》，該文件包含概述、臨床藥理學(xué)研究、探索性臨床試驗、確證性臨床試驗4大章節，將于今日起正式實(shí)施。 關(guān)于博濟醫藥：新藥&醫療器械一站式綜合服務(wù)CRO 博濟醫藥科技股份有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)“博濟醫藥”， 股票代碼為300404）創(chuàng )建于2002年，2015年在深圳創(chuàng )業(yè)板上市，注冊資本金2.61億元，是一家為國內外醫藥企業(yè)提供藥品、醫療器械研發(fā)與生產(chǎn)全流程“一站式”外包服務(wù)（CRO+CDMO）的新型高新技術(shù)企業(yè)。公司擁有5.1萬(wàn)平方米的現代化辦公、實(shí)驗和生產(chǎn)場(chǎng)所，目前有超1000名員工，旗下?lián)碛卸嗉胰Y、控股子公司以及十余家關(guān)聯(lián)業(yè)務(wù)的參股公司；目前獲得中國醫藥外包公司10強、廣州市科技小巨人企業(yè)、廣東省誠信示范企業(yè)、廣州市著(zhù)名商標、中國最具投資價(jià)值企業(yè)50強、中國醫藥質(zhì)量管理協(xié)會(huì )CRO分會(huì )會(huì )長(cháng)單位等榮譽(yù)稱(chēng)號；是國內僅有的兩家全流程服務(wù)CRO之一，也是以臨床試驗為主要業(yè)務(wù)的CRO上市公司之一。 博濟醫藥“一站式”服務(wù)包括：新藥立項研究和活性篩選、藥學(xué)研究(原料、制劑)、藥物評價(jià)（藥效學(xué)、毒理學(xué)）、小分子創(chuàng )新藥一體化服務(wù)、臨床研究、中美雙報（注冊服務(wù)）、CDMO生產(chǎn)（MAH落地）、技術(shù)成果轉化等,涵蓋了新藥研發(fā)各個(gè)階段。
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今天下午（1月21日），CDE發(fā)布《藥物臨床試驗中心化監查統計指導原則（試行）》，該文件包含引言、臨床試驗風(fēng)險管理體系、中心化監查中的統計應用、中心化監查計劃和報告、其他考慮等6大章節，將于今日起開(kāi)始實(shí)施。 關(guān)于博濟醫藥：新藥&醫療器械一站式綜合服務(wù)CRO博濟醫藥科技股份有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)“博濟醫藥”， 股票代碼為300404）創(chuàng )建于2002年，2015年在深圳創(chuàng )業(yè)板上市，注冊資本金2.61億元，是一家為國內外醫藥企業(yè)提供藥品、醫療器械研發(fā)與生產(chǎn)全流程“一站式”外包服務(wù)（CRO+CDMO）的新型高新技術(shù)企業(yè)。公司擁有5.1萬(wàn)平方米的現代化辦公、實(shí)驗和生產(chǎn)場(chǎng)所，目前有超1000名員工，旗下?lián)碛卸嗉胰Y、控股子公司以及十余家關(guān)聯(lián)業(yè)務(wù)的參股公司；目前獲得中國醫藥外包公司10強、廣州市科技小巨人企業(yè)、廣東省誠信示范企業(yè)、廣州市著(zhù)名商標、中國最具投資價(jià)值企業(yè)50強、中國醫藥質(zhì)量管理協(xié)會(huì )CRO分會(huì )會(huì )長(cháng)單位等榮譽(yù)稱(chēng)號；是國內僅有的兩家全流程服務(wù)CRO之一，也是以臨床試驗為主要業(yè)務(wù)的CRO上市公司之一。博濟醫藥“一站式”服務(wù)包括：新藥立項研究和活性篩選、藥學(xué)研究(原料、制劑)、藥物評價(jià)（藥效學(xué)、毒理學(xué)）、小分子創(chuàng )新藥一體化服務(wù)、臨床研究、中美雙報（注冊服務(wù)）、CDMO生產(chǎn)（MAH落地）、技術(shù)成果轉化等,涵蓋了新藥研發(fā)各個(gè)階段。
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今天下午（1月20日），CDE發(fā)布《長(cháng)效重組人粒細胞集落刺激因子預防化療后中性粒細胞減少性發(fā)熱臨床試驗設計指導原則（試行）》和《西妥昔單抗注射液生物類(lèi)似藥臨床試驗設計指導原則（試行）》2份文件，涉及兩類(lèi)藥物臨床試驗。 上述2份文件均將于今日起正式實(shí)施。 《西妥昔單抗注射液生物類(lèi)似藥臨床試驗設計指導原則（試行）》包涵前言、西妥昔單抗生物類(lèi)似藥臨床研究策略、西妥昔單抗臨床試驗設計要點(diǎn)、小結和參考文獻等5大章節。 《長(cháng)效重組人粒細胞集落刺激因子預防化療后中性粒細胞減少性發(fā)熱臨床試驗設計指導原則（試行）》包涵前言、背景、探索性研究設計的考慮、確證性研究設計的考慮、安全性評價(jià)、小結和參考文獻等7大章節。 關(guān)于博濟醫藥： 新藥&醫療器械一站式綜合服務(wù)CRO 博濟醫藥科技股份有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)“博濟醫藥”， 股票代碼為300404）創(chuàng )建于2002年，2015年在深圳創(chuàng )業(yè)板上市，注冊資本金2.61億元，是一家為國內外醫藥企業(yè)提供藥品、醫療器械研發(fā)與生產(chǎn)全流程“一站式”外包服務(wù)（CRO+CDMO）的新型高新技術(shù)企業(yè)。公司擁有5.1萬(wàn)平方米的現代化辦公、實(shí)驗和生產(chǎn)場(chǎng)所，目前有超1000名員工，旗下?lián)碛卸嗉胰Y、控股子公司以及十余家關(guān)聯(lián)業(yè)務(wù)的參股公司；目前獲得中國醫藥外包公司10強、廣州市科技小巨人企業(yè)、廣東省誠信示范企業(yè)、廣州市著(zhù)名商標、中國最具投資價(jià)值企業(yè)50強、中國醫藥質(zhì)量管理協(xié)會(huì )CRO分會(huì )會(huì )長(cháng)單位等榮譽(yù)稱(chēng)號；是國內僅有的兩家全流程服務(wù)CRO之一，也是以臨床試驗為主要業(yè)務(wù)的CRO上市公司之一。 博濟醫藥“一站式”服務(wù)包括：新藥立項研究和活性篩選、藥學(xué)研究(原料、制劑)、藥物評價(jià)（藥效學(xué)、毒理學(xué)）、小分子創(chuàng )新藥一體化服務(wù)、臨床研究、中美雙報（注冊服務(wù)）、CDMO生產(chǎn)（MAH落地）、技術(shù)成果轉化等,涵蓋了新藥研發(fā)各個(gè)階段。
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日前（1月7日），CDE連發(fā)《藥物臨床試驗隨機分配指導原則（試行）》《創(chuàng )新藥人體生物利用度和生物等效性研究技術(shù)指導原則》《改良型新藥調釋制劑臨床藥代動(dòng)力學(xué)研究技術(shù)指導原則》《藥物非臨床依賴(lài)性研究技術(shù)指導原則》和《中藥新藥毒理研究用樣品研究技術(shù)指導原則（試行）》5份文件，涉及創(chuàng )新藥、改良型新藥、中藥新藥等多個(gè)領(lǐng)域。 上述5份文件均將于今日起正式實(shí)施。 在臨床研究方面，CDE發(fā)布《藥物臨床試驗隨機分配指導原則（試行）》，該文件包涵概述、臨床試驗中常用的隨機分配方法、臨床試驗中隨機分配的實(shí)施和管理、其他考慮和參考文獻等5個(gè)板塊。 在非臨床研究方面，CDE發(fā)布《藥物非臨床依賴(lài)性研究技術(shù)指導原則》，該文件包涵概述、依賴(lài)性潛力評價(jià)分層策略、依賴(lài)性潛力早期評估、動(dòng)物依賴(lài)性行為學(xué)試驗、非臨床依賴(lài)性試驗結果綜合分析與評價(jià)和參考文獻等6個(gè)板塊。 在創(chuàng )新藥方面，CDE發(fā)布《創(chuàng )新藥人體生物利用度和生物等效性研究技術(shù)指導原則》，該文件包涵概述、人體BA/BE研究的方法、常見(jiàn)劑型的BA/BE研究和參考文獻等4個(gè)板塊。 在改良型新藥方面，CDE發(fā)布《改良型新藥調釋制劑臨床藥代動(dòng)力學(xué)研究技術(shù)指導原則》，該文件包涵概述、總體要求、研究?jì)热?、其他考慮和參考文獻等5個(gè)板塊。 在中藥新藥方面，CDE發(fā)布《中藥新藥毒理研究用樣品研究技術(shù)指導原則（試行）》和《<中藥新藥毒理研究用樣品研究技術(shù)指導原則（試行）>起草說(shuō)明》，前者包涵概述、基本原則和主要內容等3個(gè)板塊，后者包涵起草目的、起草過(guò)程、主要內容和需說(shuō)明的情況等4個(gè)板塊。 關(guān)于博濟醫藥：新藥&醫療器械一站式綜合服務(wù)CRO 博濟醫藥科技股份有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)“博濟醫藥”， 股票代碼為300404）創(chuàng )建于2002年，2015年在深圳創(chuàng )業(yè)板上市，注冊資本金2.61億元，是一家為國內外醫藥企業(yè)提供藥品、醫療器械研發(fā)與生產(chǎn)全流程“一站式”外包服務(wù)（CRO+CDMO）的新型高新技術(shù)企業(yè)。公司擁有5.1萬(wàn)平方米的現代化辦公、實(shí)驗和生產(chǎn)場(chǎng)所，目前有超1000名員工，旗下?lián)碛卸嗉胰Y、控股子公司以及十余家關(guān)聯(lián)業(yè)務(wù)的參股公司；目前獲得中國醫藥外包公司10強、廣州市科技小巨人企業(yè)、廣東省誠信示范企業(yè)、廣州市著(zhù)名商標、中國最具投資價(jià)值企業(yè)50強、中國醫藥質(zhì)量管理協(xié)會(huì )CRO分會(huì )會(huì )長(cháng)單位等榮譽(yù)稱(chēng)號；是國內僅有的兩家全流程服務(wù)CRO之一，也是以臨床試驗為主要業(yè)務(wù)的CRO上市公司之一。 博濟醫藥“一站式”服務(wù)包括：新藥立項研究和活性篩選、藥學(xué)研究(原料、制劑)、藥物評價(jià)（藥效學(xué)、毒理學(xué)）、小分子創(chuàng )新藥一體化服務(wù)、臨床研究、中美雙報（注冊服務(wù)）、CDMO生產(chǎn)（MAH落地）、技術(shù)成果轉化等,涵蓋了新藥研發(fā)各個(gè)階段。
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今天（12月3日），CDE連發(fā)基因治療3大指導原則，分別為《基因治療產(chǎn)品長(cháng)期隨訪(fǎng)臨床研究技術(shù)指導原則（試行）》《基因治療產(chǎn)品非臨床研究與評價(jià)技術(shù)指導原則（試行）》《基因修飾細胞治療產(chǎn)品非臨床研究技術(shù)指導原則（試行）》。 上述3份文件均于今日起正式實(shí)施。
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今天（1月13日）下午，國家藥監局官網(wǎng)發(fā)布了《藥品上市后變更管理辦法（試行）》的公告。 《藥品上市后變更管理辦法（試行）》共涵蓋總則，變更情形，變更管理類(lèi)別確認及調整，變更程序、要求和監督管理，附則5大章節35項條款。值得一提的是，為配合《藥品上市后變更管理辦法（試行）》的實(shí)施，公告中還專(zhuān)門(mén)發(fā)布了《關(guān)于實(shí)施<藥品上市后變更管理辦法（試行）>的說(shuō)明》《<藥品上市后變更管理辦法（試行）>政策解讀》《藥品上市許可持有人變更申報資料要求》三個(gè)附件文件。 《藥品上市后變更管理辦法（試行）》予發(fā)布之日起正式實(shí)施。為貫徹《藥品管理法》有關(guān)規定，進(jìn)一步加強藥品上市后變更管理，國家藥監局組織制定了《藥品上市后變更管理辦法（試行）》，現予發(fā)布，自發(fā)布之日起施行，此前規定與本公告不一致的，以本公告為準。 各省級藥品監管部門(mén)應當落實(shí)轄區內藥品上市后變更監管責任，細化工作要求，制定工作文件，明確工作時(shí)限，藥品注冊管理和生產(chǎn)監管應當加強配合，互為支撐，確保藥品上市后變更監管工作平穩有序開(kāi)展。 特此公告。 附件： 1.藥品上市后變更管理辦法（試行） 2. 關(guān)于實(shí)施《藥品上市后變更管理辦法（試行）》的說(shuō)明 3. 《藥品上市后變更管理辦法（試行）》政策解讀 4. 藥品上市許可持有人變更申報資料要求 國家藥監局 2021年1月13日
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今天（10月12日），CDE官網(wǎng)發(fā)布了《境外已上市境內未上市藥品臨床技術(shù)要求》《中藥新藥用藥材質(zhì)量控制研究技術(shù)指導原則（試行）》《中藥新藥用飲片炮制研究技術(shù)指導原則（試行）》《中藥新藥質(zhì)量標準研究技術(shù)指導原則（試行）》四份文件，涉及境外已上市藥物境內臨床研究以及中藥新藥研發(fā)兩大領(lǐng)域。 《境外已上市境內未上市藥品臨床技術(shù)要求》共涵蓋背景、適用范圍、基本考慮、臨床評價(jià)基本邏輯、臨床試驗要求5大章節?！吨兴幮滤幱盟幉馁|(zhì)量控制研究技術(shù)指導原則（試行）》《中藥新藥用飲片炮制研究技術(shù)指導原則（試行）》《中藥新藥質(zhì)量標準研究技術(shù)指導原則（試行）》三份文件則分別從藥材質(zhì)量控制、飲片炮制研究技術(shù)、質(zhì)量標準研究技術(shù)等方面對中藥新藥研發(fā)制定了指導原則。 上述四項文件，均予發(fā)布之日起正式實(shí)施。
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時(shí)下的生物醫藥界熱鬧非凡！就在上周，《人類(lèi)遺傳資源管理條例實(shí)施細則》（下稱(chēng)《實(shí)施細則》）定稿發(fā)布，一時(shí)間科技界、生物醫藥界、法律界討論熱烈，氣氛喧囂。 事實(shí)上，《實(shí)施細則》的出臺，并非一蹴而就。自2019年7月1日施行《中華人民共和國人類(lèi)遺傳資源管理條例》（下稱(chēng)《人遺條例》）以來(lái)，國際合作新藥臨床試驗的參與各方，一直都期待著(zhù)《人類(lèi)遺傳資源管理條例實(shí)施細則》早日出臺。 歷時(shí)2年多，科技部于2022年3月22日發(fā)布了《人類(lèi)遺傳資源管理條例實(shí)施細則征求意見(jiàn)稿（征求意見(jiàn)稿）》（下稱(chēng)《實(shí)施細則（征求意見(jiàn)稿）》），令我們翹首以盼的實(shí)施細則有了眉目。就在上周，《實(shí)施細則》定稿發(fā)布，并將于2023年7月1日正式施行。 本文將對比2019年發(fā)布《人遺條例》、2022年發(fā)布的《實(shí)施細則（征求意見(jiàn)稿）》以及上周發(fā)布的《實(shí)施細則》三份文件，從藥械臨床試驗的角度，對部分關(guān)鍵條例進(jìn)行解讀，曲中是非，歡迎討論！ （一）細化外方單位的定義和認定圖片 根據目前我國對人類(lèi)遺傳資源的監管要求，外方單位不得在我們境內采集、保藏我國人類(lèi)遺傳資源，亦不得向境外提供我國人類(lèi)遺傳資源；若外方單位需要利用我國人類(lèi)遺傳資源開(kāi)展科學(xué)研究活動(dòng)，需采取與中方單位合作的方式進(jìn)行。根據《人遺條例》的規定，外方單位的定義為“外國組織及外國組織、個(gè)人設立或者實(shí)際控制的機構”，中方單位的定義為“我國科研機構、高等學(xué)校、醫療機構、企業(yè)”。 與《實(shí)施細則（征求意見(jiàn)稿）》一致，該次《實(shí)施細則》第十一條將外方單位進(jìn)一步明確定義為“境外組織及境外組織、個(gè)人設立或者實(shí)際控制的機構”，同時(shí)在十二條細化了對外方單位應包括以下情形： 1.境外組織、個(gè)人持有或者間接持有機構百分之五十以上的股份、股權、表決權、財產(chǎn)份額或者其他類(lèi)似權益； 2.境外組織、個(gè)人持有或者間接持有機構的股份、股權、表決權、財產(chǎn)份額或者其他類(lèi)似權益不足百分之五十，但其所享有的表決權或者其他權益足以對機構的決策、管理等行為進(jìn)行支配或者施加重大影響； 3. 境外組織、個(gè)人通過(guò)投資關(guān)系、協(xié)議或者其他安排，足以對機構的決策、管理等行為進(jìn)行支配或者施加重大影響； 4.法律、行政法規、規章規定的其他情形。 基于以上規定，在判斷是否屬于外方單位時(shí)，首先看是否有境外組織或個(gè)人持50%以上股權或表決權等情形； 其次是即便境外組織或個(gè)人持有不足50%以上股權或表決權等情形時(shí)，是否相關(guān)權益足以對該機構的決策管理施加重大影響；但是關(guān)于監管部門(mén)會(huì )如何認定構成重大影響，建議應持續關(guān)注《實(shí)施細則》實(shí)施后監管部門(mén)在實(shí)踐中對外資股權低于50%但屬于重大影響的判定； 第三，對于通過(guò)境外組織或個(gè)人通過(guò)投資關(guān)系、協(xié)議或者其他安排能夠實(shí)質(zhì)控制的內資企業(yè)，比如 VIE架構下的內資企業(yè)，亦會(huì )被認定為外方單位。 此外，與《實(shí)施細則（征求意見(jiàn)稿）》相比，《實(shí)施細則》首次新增規定明確“設在港澳的內資實(shí)控機構視為中方單位”；雖然何為“內資實(shí)控機構”仍有待監管部門(mén)的進(jìn)一步解釋和定義，但這顯然明確了內資企業(yè)設在港澳地區并實(shí)質(zhì)控制的機構在利用我國人類(lèi)遺傳資源管理時(shí)不應視作外方單位管理，而應享受中方單位的待遇，這有利于內資企業(yè)利用該政策法規在港澳地區對其業(yè)務(wù)進(jìn)行布局。 總體來(lái)看，很多既往被界定為“外方單位”的本土醫藥企業(yè)，若境外組織或個(gè)人持有股份遠達不到百分之五十，且對該機構的決議或決策、內部管理無(wú)重大影響，將會(huì )轉歸至“中方單位”，對業(yè)界來(lái)說(shuō)，無(wú)疑是重大利好。 但值得一提的是，關(guān)于企業(yè)中參與重大“決議或者決策，內部管理的重大影響”的描述在實(shí)際判斷中相對主觀(guān)?；谶^(guò)往認知，是否會(huì )出現企業(yè)為滿(mǎn)足政策要求，導致在外籍人事占股比重、參與公司決策表決及重大影響等方面出現矯枉過(guò)正或層層加碼的情況，還需要在實(shí)踐中進(jìn)行觀(guān)察。 （二）進(jìn)一步明確人類(lèi)遺傳資源信息的定義以及除外情形圖片 《人遺條例》第二條將人類(lèi)遺傳資源信息定義為利用人類(lèi)遺傳資源材料產(chǎn)生的數據等信息資料；該定義較為寬泛，導致了業(yè)內人士在實(shí)踐中對哪些數據或信息應被定義為人類(lèi)遺傳資源信息時(shí)仍持有不少爭議。 科技部通過(guò)其官網(wǎng)在2022年發(fā)布的兩篇與人類(lèi)遺傳資源管理相關(guān)的官方常見(jiàn)問(wèn)題解答里，首次正式明確僅收集不含人類(lèi)遺傳資源信息的數據，不在人類(lèi)遺傳資源管理范圍（比如心電圖數據）；以及采集臨床圖像數據（如B超、CT、PET-CT、核磁共振、X射線(xiàn)等影像數據，介入、眼底鏡、內窺鏡、皮膚鏡、病理診斷等圖片數據）、不涉及人群基因研究的臨床數據（如血常規、尿常規、肝腎功、血生化等一般實(shí)驗室檢查信息，身高、體重等生長(cháng)發(fā)育指標，問(wèn)卷信息，影像學(xué)/圖片結果數據等），亦明確無(wú)需申報人類(lèi)遺傳資源采集許可審批。 因此，《實(shí)施細則》與前期頒發(fā)的官方解讀的立場(chǎng)一樣，將人類(lèi)遺傳資源信息的定義進(jìn)一步明確為“利用人類(lèi)遺傳資源材料產(chǎn)生的人類(lèi)基因、基因組數據等信息資料”，并列明“不包括臨床數據、影像數據、蛋白質(zhì)數據和代謝數據”。 《實(shí)施細則》中的以上定義更加符合人類(lèi)遺傳資源信息生物學(xué)含義，確實(shí)對之前比較模糊的評審范圍進(jìn)行了限制和明確，反映了新規下監管部門(mén)對人類(lèi)遺傳資源信息的監管思路，研發(fā)是否涉及人類(lèi)遺傳資源信息、是否應該進(jìn)行相應審批備案的問(wèn)題也更加清晰明確，有利于行業(yè)發(fā)展。以產(chǎn)品注冊為目的的臨床試驗將不再需要采集審批，除非涉及重要遺傳家系和特定地區人類(lèi)遺傳資源采集，這無(wú)疑又是一項利好業(yè)界的重大改革措施！ （三）放寬采集審批許可的適用范圍圖片 圖片根據《人遺條例》第十一條規定，采集我國重要遺傳家系、特定地區人類(lèi)遺傳資源或者采集國務(wù)院科學(xué)技術(shù)行政部門(mén)規定種類(lèi)、數量的人類(lèi)遺傳資源的，應獲得采集審批許可。在目前的采集行政許可實(shí)操層面，根據科技部官網(wǎng)公開(kāi)的《中國人類(lèi)遺傳資源采集審批行政許可事項服務(wù)指南》，里面對《人遺條例》列舉的重要遺傳家系（比如規定患病家系或具有遺傳性特殊體質(zhì)或生理特征成員五人以上，涉及三代）、特定地區人類(lèi)遺傳資源（比如規定不以是否為少數民族聚聚區為劃分依據）、國務(wù)院科學(xué)技術(shù)行政部門(mén)規定種類(lèi)或數量的人類(lèi)遺傳資源（比如規定種類(lèi)是指罕見(jiàn)病，規定的數量是指累積500人以上）這三種情形的適用均作了細分。 與《實(shí)施細則（征求意見(jiàn)稿）》對采集審批許可的適用范圍的規定一樣，《實(shí)施細則》與采集審批服務(wù)指南相比，其放寬了采集審批許可的適用范圍，即明確以下情形可以不用申請采集審批許可： 1.高血壓、糖尿病、紅綠色盲、血友病等常見(jiàn)疾病的采集活動(dòng)不納入重要遺傳家系管理； 2.用于大規模人群研究且人數小于3000例的人類(lèi)遺傳資源采集活動(dòng)； 3.用于大規模人群研究且人數大于3000例，但是屬于為取得相關(guān)藥品和醫療器械在我國上市許可的臨床試驗涉及的人類(lèi)遺傳資源采集活動(dòng)。 與此同時(shí)，《實(shí)施細則》在第二十九條進(jìn)一步明確，對于應當申請行政許可的人類(lèi)遺傳資源保藏活動(dòng)同時(shí)涉及人類(lèi)遺傳資源采集的，申請人僅需要申請人類(lèi)遺傳資源保藏行政許可，無(wú)需另行申請人類(lèi)遺傳資源采集行政許可。 （四）縮小了臨床試驗備案適用范圍圖片 《實(shí)施細則》第三十二條明確為取得相關(guān)藥品和醫療器械在我國上市許可，在臨床醫療衛生機構利用我國人類(lèi)遺傳資源開(kāi)展國際合作臨床試驗、不涉及人類(lèi)遺傳資源材料出境的，不需要批準，但應當符合下列情況之一，并在開(kāi)展臨床試驗前將擬使用的人類(lèi)遺傳資源種類(lèi)、數量及其用途向科技部備案： 1.涉及的人類(lèi)遺傳資源采集、檢測、分析和剩余人類(lèi)遺傳資源材料處理等在臨床醫療衛生機構內進(jìn)行。 2.涉及的人類(lèi)遺傳資源在臨床醫療衛生機構內采集，并由相關(guān)藥品和醫療器械上市許可臨床試驗方案指定的境內單位進(jìn)行檢測、分析和剩余樣本處理。 上述臨床醫療衛生機構是指在我國相關(guān)部門(mén)備案、依法開(kāi)展臨床試驗的醫療機構、疾病預防控制機構等。為取得相關(guān)藥品和醫療器械在我國上市許可的臨床試驗涉及的探索性研究部分，應當申請人類(lèi)遺傳資源國際科學(xué)研究合作行政許可。 根據《實(shí)施細則》，注冊上市涉及臨床方案中規定的境內第三方實(shí)驗室進(jìn)行檢測、分析和剩余樣本處理的，并符合上述規定情形的，則申報國際合作臨床試驗備案。根據《實(shí)施細則》，科技部將制定并及時(shí)發(fā)布采集、保藏、利用、對外提供我國人類(lèi)遺傳資源行政許可、備案等服務(wù)指南和示范文本，為申請人辦理人類(lèi)遺傳資源行政許可、備案等事項提供便捷和專(zhuān)業(yè)的指導和服務(wù)。 （五）擴大無(wú)需申報數據備份備案范圍圖片 根據《實(shí)施細則》第二條明確人類(lèi)遺傳資源信息包括利用人類(lèi)遺傳資源材料產(chǎn)生的人類(lèi)基因、基因組數據等信息資料，同時(shí)不包括臨床數據、影像數據、蛋白質(zhì)數據和代謝數據。 《實(shí)施細則》第三十六條列出將人類(lèi)遺傳資源信息向境外組織、個(gè)人及其設立或者實(shí)際控制的機構提供或者開(kāi)放使用的，中方信息所有者應當向科技部事先報告并提交信息備份。向科技部事先報告應當報送下列事項信息： 1.向境外組織、個(gè)人及其設立或者實(shí)際控制的機構提供或者開(kāi)放使用我國人類(lèi)遺傳資源信息的目的、用途； 2.向境外組織、個(gè)人及其設立或者實(shí)際控制的機構提供或開(kāi)放使用我國人類(lèi)遺傳資源信息及信息備份情況； 3.接收人類(lèi)遺傳資源信息的境外組織、個(gè)人及其設立或者實(shí)際控制的機構的基本情況； 4.向境外組織、個(gè)人及其設立或者實(shí)際控制的機構提供或者開(kāi)放使用對我國人類(lèi)遺傳資源保護的潛在風(fēng)險評估情況。 已取得行政許可的國際科學(xué)研究合作或者已完成備案的國際合作臨床試驗實(shí)施過(guò)程中，中方單位向外方單位提供合作產(chǎn)生的人類(lèi)遺傳資源信息的，如國際合作協(xié)議中已約定由合作雙方使用，不需要單獨事先報告和提交信息備份。 對于已獲批的國際合作審批或已備案的國際合作備案，合作雙方使用人類(lèi)遺傳資源信息，自2022年4月15日科技部發(fā)布的《關(guān)于更新人類(lèi)遺傳資源管理常見(jiàn)問(wèn)題解答（系列問(wèn)答二）》的通知已經(jīng)優(yōu)化了數據備份備案的流程?！秾?shí)施細則》又將代謝數據以及蛋白質(zhì)數據移出了人類(lèi)遺傳資源信息的行列，申請人將不需再進(jìn)行數據備案。 結語(yǔ)： 較之于現行規則，《實(shí)施細則》一方面合理化調整、限縮監管范圍，使監管范圍更符合行業(yè)實(shí)踐，另一方面則著(zhù)力提高執法能力、規范執法程序，使監管力度整體提升。整體而言，《實(shí)施細則》對現有制度的調整與行業(yè)實(shí)踐更加貼合，對于藥物和醫療器械臨床研究更是重大利好，將加速我國藥物和醫療器械的臨床開(kāi)發(fā)進(jìn)程，期待《人類(lèi)遺傳資源管理條例實(shí)施細則》配套的新版服務(wù)指南以及科技部申報平臺早日更新。
2023-06-09
今天（4月15日），國家藥監局發(fā)布《藥物警戒檢查指導原則》，文件涵蓋常規檢查重點(diǎn)考慮因素、有因檢查重點(diǎn)考慮因素、檢查方式、檢查地點(diǎn)、缺陷風(fēng)險等級、評定標準等6個(gè)方面，該文件自發(fā)布之日起施行。關(guān)于博濟醫藥：新藥&醫療器械一站式綜合服務(wù)CRO 博濟醫藥“一站式”服務(wù)包括：新藥立項研究和活性篩選、藥學(xué)研究(原料、制劑)、藥物評價(jià)（藥效學(xué)、毒理學(xué)）、小分子創(chuàng )新藥一體化服務(wù)、臨床研究、中美雙報（注冊服務(wù)）、CDMO生產(chǎn)（MAH落地）、技術(shù)成果轉化等,涵蓋了新藥研發(fā)各個(gè)階段。
2022-04-15
今天（4月11日），CDE發(fā)布《雙特異性抗體類(lèi)抗腫瘤藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導原則》征求意見(jiàn)稿，文件涵蓋背景、雙特異性抗體的特點(diǎn)、確定合理的研發(fā)立題、臨床研發(fā)中需要關(guān)注的問(wèn)題、總結等5大章節，該文件征求意見(jiàn)時(shí)限自發(fā)布之日起1個(gè)月。關(guān)于博濟醫藥：新藥&醫療器械一站式綜合服務(wù)CRO博濟醫藥科技股份有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)“博濟醫藥”， 股票代碼為300404）創(chuàng )建于2002年，2015年在深圳創(chuàng )業(yè)板上市，注冊資本金2.61億元，是一家為國內外醫藥企業(yè)提供藥品、醫療器械研發(fā)與生產(chǎn)全流程“一站式”外包服務(wù)（CRO+CDMO）的新型高新技術(shù)企業(yè)。公司擁有5.1萬(wàn)平方米的現代化辦公、實(shí)驗和生產(chǎn)場(chǎng)所，目前有超1000名員工，旗下?lián)碛卸嗉胰Y、控股子公司以及十余家關(guān)聯(lián)業(yè)務(wù)的參股公司；目前獲得中國醫藥外包公司10強、廣州市科技小巨人企業(yè)、廣東省誠信示范企業(yè)、廣州市著(zhù)名商標、中國最具投資價(jià)值企業(yè)50強、中國醫藥質(zhì)量管理協(xié)會(huì )CRO分會(huì )會(huì )長(cháng)單位等榮譽(yù)稱(chēng)號；是國內僅有的兩家全流程服務(wù)CRO之一，也是以臨床試驗為主要業(yè)務(wù)的CRO上市公司之一。博濟醫藥“一站式”服務(wù)包括：新藥立項研究和活性篩選、藥學(xué)研究(原料、制劑)、藥物評價(jià)（藥效學(xué)、毒理學(xué)）、小分子創(chuàng )新藥一體化服務(wù)、臨床研究、中美雙報（注冊服務(wù)）、CDMO生產(chǎn)（MAH落地）、技術(shù)成果轉化等,涵蓋了新藥研發(fā)各個(gè)階段。
2022-04-11
昨天下午（4月1日），CDE發(fā)布《胰島素類(lèi)產(chǎn)品生物類(lèi)似藥藥學(xué)研究與評價(jià)技術(shù)指導原則》的通告，文件涵蓋前言、適用范圍、一般原則、生產(chǎn)用原材料、生產(chǎn)工藝、質(zhì)量研究與質(zhì)量標準、穩定性研究、儲存容器和密閉系統、名詞解釋等9個(gè)方面，該文件自發(fā)布之日起施行。 關(guān)于博濟醫藥：新藥&醫療器械一站式綜合服務(wù)CRO 博濟醫藥科技股份有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)“博濟醫藥”， 股票代碼為300404）創(chuàng )建于2002年，2015年在深圳創(chuàng )業(yè)板上市，注冊資本金2.61億元，是一家為國內外醫藥企業(yè)提供藥品、醫療器械研發(fā)與生產(chǎn)全流程“一站式”外包服務(wù)（CRO+CDMO）的新型高新技術(shù)企業(yè)。公司擁有5.1萬(wàn)平方米的現代化辦公、實(shí)驗和生產(chǎn)場(chǎng)所，目前有超1000名員工，旗下?lián)碛卸嗉胰Y、控股子公司以及十余家關(guān)聯(lián)業(yè)務(wù)的參股公司；目前獲得中國醫藥外包公司10強、廣州市科技小巨人企業(yè)、廣東省誠信示范企業(yè)、廣州市著(zhù)名商標、中國最具投資價(jià)值企業(yè)50強、中國醫藥質(zhì)量管理協(xié)會(huì )CRO分會(huì )會(huì )長(cháng)單位等榮譽(yù)稱(chēng)號；是國內僅有的兩家全流程服務(wù)CRO之一，也是以臨床試驗為主要業(yè)務(wù)的CRO上市公司之一。 博濟醫藥“一站式”服務(wù)包括：新藥立項研究和活性篩選、藥學(xué)研究(原料、制劑)、藥物評價(jià)（藥效學(xué)、毒理學(xué)）、小分子創(chuàng )新藥一體化服務(wù)、臨床研究、中美雙報（注冊服務(wù)）、CDMO生產(chǎn)（MAH落地）、技術(shù)成果轉化等,涵蓋了新藥研發(fā)各個(gè)階段。
2022-04-02
